A autorização concedida pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para a importação de um medicamento experimental destinado ao tratamento de Lito Sousa, diagnosticado com a rara e grave doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), chamou a atenção para uma questão que vai muito além do caso individual.
A decisão coloca em evidência uma possibilidade pouco conhecida da população: o acesso excepcional a medicamentos que ainda não possuem registro no Brasil em determinadas situações clínicas graves e sem alternativas terapêuticas satisfatórias.
No caso de Lito, o tratamento será realizado por meio de um programa de uso compassivo, mecanismo regulatório previsto pela Anvisa para situações específicas envolvendo pacientes com doenças graves ou que ameacem a vida.
Mas afinal, o que significa uso compassivo? O medicamento foi aprovado pela Anvisa? Ele já foi testado em seres humanos? Qual é a diferença entre medicamento experimental e medicamento registrado? Outros pacientes também podem ter acesso a tratamentos semelhantes?
Essas são algumas das principais perguntas que surgiram após a notícia.
O que aconteceu no caso de Lito?
Em setembro de 2026, a Anvisa autorizou a importação de um medicamento experimental para o tratamento de Lito Sousa, que foi diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob, uma enfermidade neurodegenerativa rara, grave e de evolução rápida.
Segundo as informações divulgadas sobre o caso, o medicamento ainda está em fase pré-clínica e não havia passado por estudos clínicos formais em seres humanos para essa finalidade.
A autorização ocorreu dentro da lógica do uso compassivo, diante da gravidade da doença e da ausência de alternativas terapêuticas satisfatórias disponíveis no Brasil.
O pedido foi conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento médico de Lito.
A substância foi identificada por veículos de imprensa como ALN-6457, desenvolvida com tecnologia baseada em interferência de RNA (RNAi), voltada à redução da produção da proteína priônica relacionada às doenças causadas por príons. Entretanto, é importante destacar que o medicamento ainda está em desenvolvimento e não possui comprovação de eficácia para tratar a doença de Creutzfeldt-Jakob em seres humanos.
Esse ponto é fundamental.
A autorização da Anvisa não significa que a Agência tenha aprovado o medicamento como tratamento eficaz ou seguro para a população em geral.
Trata-se de uma autorização excepcional para uma situação específica.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob?
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurodegenerativa rara associada a alterações de proteínas chamadas príons.
A doença pode provocar uma deterioração neurológica progressiva, afetando diferentes funções do organismo.
Por se tratar de uma enfermidade rara, grave e de rápida evolução, o caso de Lito também chama atenção para uma dificuldade enfrentada por pacientes com doenças pouco frequentes: a existência de situações nas quais as opções terapêuticas disponíveis são extremamente limitadas ou inexistentes.
É justamente nesse tipo de cenário que mecanismos excepcionais de acesso a medicamentos em desenvolvimento podem adquirir importância.
O que é uso compassivo de medicamento?
O uso compassivo é uma das formas previstas pela regulamentação sanitária brasileira para possibilitar o acesso excepcional a medicamentos que ainda não possuem registro na Anvisa.
Segundo a própria Agência, o programa de uso compassivo envolve a disponibilização de um medicamento novo e promissor, ainda em desenvolvimento e sem registro no Brasil, para uso pessoal de pacientes que não participam de uma pesquisa clínica ou de programa de acesso expandido.
A finalidade é atender pacientes com doenças debilitantes graves e/ou que ameacem a vida, quando não existe alternativa terapêutica satisfatória com produtos registrados no país.
Portanto, o uso compassivo não deve ser confundido com uma autorização comum para importar qualquer medicamento experimental.
Existem critérios e procedimentos regulatórios específicos.
A Anvisa atualmente enquadra o uso compassivo dentro dos chamados programas assistenciais, juntamente com o acesso expandido e o fornecimento de medicamento pós-estudo.
Medicamento experimental é a mesma coisa que medicamento aprovado?
Não.
Essa é uma das principais informações que precisam ser esclarecidas quando se fala sobre o caso de Lito.
Um medicamento registrado pela Anvisa passou por um processo regulatório destinado a avaliar aspectos relacionados à sua qualidade, segurança e eficácia para determinada indicação.
Já um medicamento experimental está em desenvolvimento.
Ele pode estar em diferentes fases de pesquisa e ainda não ter demonstrado, de maneira suficiente, sua segurança e eficácia para determinada doença.
No caso divulgado envolvendo Lito, a substância autorizada para importação estava em fase pré-clínica, ou seja, ainda não havia passado por estudos clínicos formais em seres humanos para aquela condição.
Isso significa que a autorização excepcional não equivale a uma aprovação sanitária do medicamento.
É justamente por isso que o uso compassivo possui natureza excepcional.
O que significa dizer que o medicamento está em fase pré-clínica?
Antes que um medicamento seja estudado amplamente em seres humanos, existe uma etapa de pesquisa pré-clínica.
Nessa fase, pesquisadores procuram obter informações sobre características do produto, mecanismos de ação e possíveis efeitos, utilizando diferentes modelos experimentais.
Somente posteriormente são realizados estudos clínicos em seres humanos, que seguem protocolos específicos e passam por diferentes etapas.
De maneira simplificada, podemos pensar em:
Fase pré-clínica: o medicamento ainda está sendo estudado antes dos testes clínicos em seres humanos.
Estudos clínicos iniciais: são realizadas avaliações em seres humanos para obter informações importantes sobre segurança, tolerabilidade, dose e outros aspectos.
Estudos posteriores: as pesquisas avançam para avaliar de maneira mais ampla a eficácia e a segurança do tratamento.
Registro sanitário: após a produção de evidências suficientes e o cumprimento dos requisitos regulatórios, pode haver pedido de registro perante a autoridade sanitária.
Por isso, quando uma pessoa recebe um medicamento experimental por meio de uso compassivo, não significa que o tratamento já tenha eficácia comprovada.
Significa que, diante de uma situação clínica grave e da inexistência de alternativas adequadas, o sistema regulatório admite uma possibilidade excepcional de acesso.
Por que a Anvisa autorizou a importação no caso de Lito?
A própria regulamentação da Anvisa estabelece critérios para a análise dos programas de acesso expandido e uso compassivo.
Entre os aspectos considerados estão:
- gravidade e estágio da doença;
- inexistência de alternativa terapêutica satisfatória no país;
- gravidade do quadro clínico e eventuais comorbidades;
- relação entre riscos e possíveis benefícios do medicamento.
A regulamentação dos programas assistenciais está relacionada à RDC nº 38/2013, que disciplina o acesso expandido, o uso compassivo e o fornecimento de medicamento pós-estudo.
No caso de Lito, as informações divulgadas apontam justamente para um cenário de doença grave, rápida evolução e ausência de tratamento disponível capaz de oferecer uma alternativa terapêutica satisfatória.
Também foi informado que o medicamento não possuía representante da empresa no Brasil, circunstância considerada no processo de autorização.
A Anvisa aprovou o medicamento de Lito?
Não.
Essa distinção precisa ficar muito clara.
A Anvisa autorizou a importação e o uso excepcional do medicamento naquele contexto, mas isso não significa que o medicamento tenha recebido registro sanitário no Brasil.
Também não significa que a Agência tenha declarado que o medicamento cura a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A autorização excepcional permite o acesso dentro das condições estabelecidas para aquele programa.
Essa diferença é essencial para compreender corretamente a notícia.
Autorização excepcional não é sinônimo de registro sanitário.
O medicamento ALN-6457 já foi testado em seres humanos?
Segundo as informações divulgadas sobre o caso, o ALN-6457 ainda estava em fase pré-clínica, sem estudos clínicos formais em seres humanos para a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A substância utiliza tecnologia de interferência de RNA, conhecida como RNAi, com o objetivo de reduzir a produção da proteína priônica relacionada à doença.
A estratégia é cientificamente relevante porque as doenças causadas por príons estão associadas ao acúmulo de formas anormais dessas proteínas.
Entretanto, é preciso separar uma hipótese terapêutica promissora de um tratamento cuja eficácia já esteja comprovada.
No caso de Lito, trata-se de uma tentativa terapêutica excepcional diante de uma doença extremamente grave.
O que é interferência de RNA?
A tecnologia de RNA de interferência (RNAi) é uma estratégia molecular que pode ser utilizada para reduzir a produção de determinadas proteínas.
De maneira simplificada, a ideia é interferir em mecanismos relacionados à expressão de determinados genes, reduzindo a produção de uma proteína específica.
No caso do tratamento experimental associado ao caso de Lito, a proposta é justamente reduzir a produção da proteína priônica.
É importante, entretanto, não transformar esse mecanismo teórico em uma promessa de resultado clínico.
O fato de um medicamento possuir um mecanismo de ação biologicamente plausível não significa que sua eficácia clínica esteja comprovada.
Essa é uma diferença fundamental quando se fala em tratamentos experimentais.
O que é a autorização de uso compassivo?
A autorização de uso compassivo representa uma alternativa regulatória para situações excepcionais.
Segundo a Anvisa, os programas assistenciais existem justamente para oferecer tratamento em caráter emergencial a pacientes com doenças graves, com risco de morte, que não puderam ser incluídos em pesquisa clínica e para os quais não existem alternativas terapêuticas disponíveis.
Atualmente, a Agência identifica três modalidades:
Uso compassivo: destinado a situações individuais envolvendo medicamento novo e promissor ainda sem registro no Brasil.
Acesso expandido: voltado a disponibilizar determinado medicamento experimental a um grupo de pacientes que não consegue participar dos ensaios clínicos e não possui alternativa terapêutica satisfatória.
Fornecimento de medicamento pós-estudo: relaciona-se ao fornecimento do medicamento após a participação do paciente em pesquisa clínica, observadas as regras aplicáveis.
As três modalidades estão inseridas nos programas assistenciais regulamentados pela Anvisa.
Quem pode solicitar o uso compassivo?
Essa é outra informação importante.
O acesso não funciona simplesmente como uma pessoa comprando um medicamento experimental no exterior e trazendo para o Brasil.
Segundo a Anvisa, patrocinadores ou organizações representativas do patrocinador podem solicitar os programas assistenciais perante a Agência.
Além disso, existem formulários específicos relacionados ao programa, incluindo documentação referente ao paciente, ao médico responsável e ao patrocinador.
Por isso, o processo exige articulação entre:
- paciente e família;
- médico responsável;
- instituição de saúde;
- fabricante ou patrocinador;
- órgãos regulatórios;
- e, quando necessário, profissionais especializados na área jurídica.
Qual é o papel do médico no tratamento experimental?
A decisão de utilizar um medicamento experimental não é simplesmente uma decisão jurídica.
Existe, antes de tudo, uma avaliação médica individualizada.
O profissional responsável precisa avaliar:
- diagnóstico;
- estágio da doença;
- prognóstico;
- tratamentos já realizados;
- alternativas disponíveis;
- riscos;
- possíveis benefícios;
- condições clínicas do paciente;
- evidências disponíveis sobre o medicamento.
No caso de tratamentos experimentais, essa análise se torna ainda mais delicada porque as evidências científicas podem ser limitadas.
Por isso, a atuação jurídica deve ocorrer em conjunto com a equipe médica, e nunca substituir a avaliação clínica.
E qual é o papel do Advogado Especialista em Medicamentos de Alto Custo?
É justamente aqui que casos como o de Lito ajudam a demonstrar a importância de uma atuação jurídica de Advogados Especialistas em Medicamentos de Alto Custo.
Quando uma pessoa enfrenta uma doença grave e precisa de um tratamento que não está disponível no Brasil, a família pode se deparar com uma série de questões:
- Quem deve solicitar o medicamento?
- É possível importar o produto?
- Qual é o procedimento perante a Anvisa?
- O tratamento pode ser obtido pelo SUS?
- O plano de saúde pode ser responsabilizado pela negativa?
- Existe possibilidade de medida judicial?
- Quais documentos médicos são necessários?
- O que fazer diante de uma negativa administrativa?
Essas perguntas não possuem necessariamente a mesma resposta em todos os casos.
É preciso analisar a situação concreta.
Medicamento sem registro na Anvisa pode ser objeto de discussão judicial?
A resposta exige cautela.
A ausência de registro sanitário é juridicamente relevante e não significa que todo medicamento experimental possa ser simplesmente exigido judicialmente.
Cada situação deve ser examinada individualmente, considerando a condição clínica do paciente, o estágio de desenvolvimento do medicamento, a existência de alternativas terapêuticas, as evidências científicas disponíveis, a origem do tratamento, as regras sanitárias e a natureza da negativa eventualmente apresentada.
Em determinadas situações, a discussão jurídica pode envolver o direito fundamental à saúde e a necessidade de acesso a determinado tratamento.
Mas isso não significa que exista uma autorização automática para qualquer medicamento experimental.
É justamente por isso que a análise jurídica especializada é tão importante.
Direito à saúde não significa acesso automático a qualquer medicamento
Esse ponto merece destaque.
A Constituição Federal estabelece a saúde como direito de todos e dever do Estado.
Porém, a discussão jurídica envolvendo medicamentos experimentais é complexa.
Não basta afirmar: “O paciente precisa, portanto o medicamento deve ser fornecido.”
É necessário analisar as particularidades do caso.
A discussão pode envolver questões como:
- registro sanitário;
- autorização excepcional;
- evidências científicas;
- indicação médica;
- inexistência de alternativa;
- urgência;
- gravidade;
- responsabilidade do SUS;
- cobertura contratual;
- normas da ANS, quando houver plano de saúde;
- regulamentação da Anvisa;
- e decisões judiciais aplicáveis ao caso.
Por isso, o Direito da Saúde exige uma atuação técnica e individualizada.
O caso de Lito pode ajudar outros pacientes?
Sim, mas é importante fazer uma distinção.
O caso demonstra que existem mecanismos regulatórios para permitir, em determinadas circunstâncias, o acesso excepcional a medicamentos ainda não registrados no Brasil.
A própria Anvisa informa que o uso compassivo é destinado a situações específicas envolvendo pacientes com doenças graves ou que ameaçam a vida e sem alternativa terapêutica satisfatória.
Isso não significa, porém, que qualquer paciente poderá automaticamente obter o mesmo medicamento ou conseguir autorização nas mesmas condições.
Cada pedido depende de suas próprias circunstâncias clínicas, regulatórias e documentais.
Uso compassivo é privilégio?
Não.
Essa questão ganhou destaque após a divulgação do caso.
A autorização concedida a Lito não significa, por si só, que tenha sido criado um tratamento especial fora das regras existentes.
A própria família informou que o procedimento seguiu a estrutura do uso compassivo e que a intenção é compartilhar informações para que outras pessoas em situações semelhantes possam compreender melhor os caminhos existentes.
O ponto juridicamente relevante é justamente este:
o uso compassivo é um mecanismo regulatório existente e não uma autorização criada exclusivamente para uma pessoa famosa.
O que precisa ser analisado é se o paciente concreto preenche os requisitos e se existe viabilidade médica, regulatória e jurídica para o tratamento.
Por que a documentação médica é tão importante?
Em casos envolvendo tratamentos de alta complexidade, a documentação pode ser decisiva.
É importante que o histórico médico seja organizado e contenha, conforme o caso:
- diagnóstico;
- exames;
- relatórios médicos;
- evolução da doença;
- tratamentos já realizados;
- medicamentos utilizados;
- resposta aos tratamentos anteriores;
- justificativa médica para o tratamento pretendido;
- indicação da urgência;
- riscos da ausência do tratamento;
- alternativas disponíveis;
- literatura científica pertinente;
- informações sobre o medicamento pretendido.
Quanto mais complexa for a discussão, maior tende a ser a importância de uma documentação médica clara e tecnicamente fundamentada.
O que uma família deve fazer diante de uma doença grave sem tratamento disponível?
Não existe um único caminho para todas as situações.
Mas algumas providências podem ser importantes.
Obter um diagnóstico preciso: o primeiro passo é compreender exatamente qual é a doença e qual é o estágio clínico.
Conversar com especialistas: doenças raras ou graves podem exigir avaliação por profissionais especializados.
Verificar as alternativas terapêuticas: é importante saber quais tratamentos estão disponíveis no Brasil e quais já foram tentados.
Investigar tratamentos experimentais: quando não existem alternativas satisfatórias, o médico pode avaliar a existência de pesquisas clínicas ou programas assistenciais.
Verificar a possibilidade de uso compassivo: se houver medicamento em desenvolvimento potencialmente adequado ao quadro, pode ser necessário verificar a possibilidade de enquadramento em programa de uso compassivo.
Organizar a documentação: relatórios e documentos médicos devem estar completos e atualizados.
Buscar orientação jurídica especializada: se houver negativa, demora, impossibilidade administrativa ou necessidade de discutir judicialmente o acesso ao tratamento, um Advogado Especialista em Medicamentos de Alto Custo poderá avaliar as medidas juridicamente cabíveis.
SUS, plano de saúde e medicamento experimental: a análise pode ser diferente
Outro ponto que não pode ser ignorado é a diferença entre pacientes atendidos pelo SUS e aqueles que possuem plano de saúde.
No SUS, a discussão pode envolver políticas públicas, protocolos, incorporação de tecnologias, responsabilidades dos entes federativos e situações excepcionais.
Nos planos de saúde, a análise pode envolver:
- contrato;
- cobertura;
- indicação médica;
- negativa da operadora;
- rol da ANS;
- legislação aplicável;
- natureza do tratamento;
- registro sanitário;
- evidências científicas;
- urgência e emergência;
- e jurisprudência.
Portanto, não é adequado afirmar genericamente que “o plano é obrigado a pagar qualquer medicamento experimental”.
Cada caso precisa ser juridicamente analisado.
A importância da atuação preventiva no Direito da Saúde
Casos como o de Lito também mostram uma realidade importante:
em determinadas situações, esperar uma negativa para somente depois procurar orientação jurídica pode significar perda de tempo precioso.
Quando existe uma doença grave e de rápida evolução, a família pode precisar tomar decisões em curto espaço de tempo.
Uma orientação jurídica especializada pode ajudar a identificar previamente:
- quais documentos reunir;
- quais pedidos podem ser formulados;
- quais órgãos devem ser procurados;
- quais são as responsabilidades de cada parte;
- quais caminhos administrativos existem;
- e se existe fundamento para eventual medida judicial.
A atuação preventiva não significa garantir um resultado.
Significa reduzir incertezas e organizar juridicamente o caminho possível.
O Advogado Especialista em Medicamentos de Alto Custo pode garantir que o paciente conseguirá o medicamento?
Não.
E é muito importante fazer esse alerta.
Nenhum profissional responsável deve prometer que conseguirá determinado medicamento experimental.
A atuação jurídica consiste em analisar o caso, identificar os direitos envolvidos, avaliar os caminhos administrativos e judiciais disponíveis e apresentar as medidas juridicamente cabíveis.
Em situações envolvendo tratamentos experimentais, existe ainda uma variável fundamental: a própria disponibilidade e aceitação do medicamento pelo fabricante ou patrocinador.
Portanto, uma atuação ética e tecnicamente correta deve trabalhar com possibilidades jurídicas, e não com promessas de resultado.
O caso de Lito mostra a importância do acesso à informação
Talvez uma das principais lições desse caso seja justamente esta:
muitas famílias sequer sabem que existem mecanismos regulatórios para tentar acessar tratamentos que ainda não estão disponíveis comercialmente no Brasil.
A informação pode ser o primeiro passo.
A Anvisa possui procedimentos específicos para programas assistenciais e disponibiliza formulários relacionados ao uso compassivo, acesso expandido e fornecimento pós-estudo.
Isso não significa que o acesso será necessariamente concedido.
Mas significa que, diante de uma doença grave e sem alternativas satisfatórias, é importante conhecer as possibilidades existentes antes de simplesmente concluir que “não há mais nada a fazer”.
O que podemos aprender com o caso de Lito?
O caso traz uma discussão extremamente relevante para o Direito da Saúde brasileiro.
De um lado, existe a necessidade de garantir que medicamentos sejam submetidos a rigorosos controles sanitários antes de serem disponibilizados amplamente à população.
De outro, existem pacientes com doenças graves e rapidamente progressivas para os quais esperar anos até a conclusão de todas as etapas de desenvolvimento de um medicamento pode significar perder uma oportunidade terapêutica.
É nesse espaço que surgem mecanismos como o uso compassivo.
O objetivo não é substituir a pesquisa clínica nem transformar medicamentos experimentais em tratamentos comprovados.
O objetivo é permitir, em situações excepcionais e dentro das regras estabelecidas, que determinados pacientes possam ter acesso a alternativas que, diante de suas circunstâncias clínicas, mereçam ser consideradas.
O caso de Lito e o direito de buscar alternativas terapêuticas
A autorização da Anvisa para a importação do medicamento experimental destinado ao tratamento de Lito Sousa representa um caso de grande repercussão e traz à discussão um tema que pode afetar muitas outras famílias: o acesso a tratamentos experimentais para pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas satisfatórias.
O caso também demonstra a importância de compreender corretamente o significado do uso compassivo.
Não se trata de um registro sanitário.
Não significa que o medicamento tenha eficácia comprovada.
Não representa garantia de cura.
E também não significa que qualquer paciente possa obter automaticamente o mesmo tratamento.
Trata-se de uma possibilidade excepcional prevista dentro da estrutura regulatória da Anvisa para situações específicas.
A legislação e as normas sanitárias estabelecem caminhos, requisitos e responsabilidades que precisam ser observados.
E, quando a saúde e a própria vida do paciente estão em jogo, informação, rapidez e orientação especializada podem fazer diferença.
Por isso, diante de uma doença grave, rara ou de rápida evolução, especialmente quando não existe tratamento satisfatório disponível, é fundamental que a família procure orientação médica especializada e, quando houver questões relacionadas a acesso, negativa, importação, SUS ou plano de saúde, conte também com Advogados Especialistas em Medicamentos de Alto Custo.
O caso de Lito deixa uma mensagem importante:
Quando a medicina convencional não apresenta alternativas suficientes, é preciso conhecer os caminhos existentes para buscar novas possibilidades terapêuticas — sempre com responsabilidade médica, segurança regulatória e orientação jurídica adequada.
E no Direito da Saúde, muitas vezes, conhecer o caminho correto é o primeiro passo para poder percorrê-lo.
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